新技术可减缓小鼠渐冻症进展

湖南龙网知识频道 - 生活 来源:科技日报2020-02-2809:56 浏览

湖南龙网-知识频道:美国伊利诺伊大学厄巴纳—香槟分校研究人员开发出一种新的CRISPR基因编辑方法 , 能够使一种导致遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的突变基因永久失活 。 小鼠模型研究显示 , 这种新

  美国伊利诺伊大学厄巴纳—香槟分校研究人员开发出一种新的CRISPR基因编辑方法 , 能够使一种导致遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的突变基因永久失活 。 小鼠模型研究显示 , 这种新颖的治疗方法可以减缓ALS小鼠的病情进展 , 改善肌肉功能并延长其寿命 。

  ALS也叫渐冻人症 , 是一种致命的运动神经元疾病 。 该疾病成因复杂 , 超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变被认为是重要的致病因素之一 。 有研究表明 , 大约20%的遗传性ALS是这种基因突变造成的 。 目前ALS还无法治愈 , 通过基因编辑使突变的SOD1基因表达失效 , 则被认为是一种很有潜力的治疗手段 。 但由于目前广泛用于基因治疗的腺相关病毒(AAV)载体携带能力的限制 , 这一手段到目前为止还没能被很好地应用 。

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